WhatsNew2Day - Latest News And Breaking Headlines
Take a fresh look at your lifestyle.

NHS om de deal over wondermiddel voor cystische fibrose af te sluiten

Het is iets minder dan tien maanden geleden sinds Elliott Usher stierf, slechts 30 jaar oud – een slachtoffer van de ongeneeslijke genetische ziekte cystische fibrose. Zoals zoveel anderen werd hij veel te jong genomen, een andere statistiek in een grimmige tol die van week tot week stijgt.

Maar hij was natuurlijk zoveel meer. Hij was een zoon, een vriend, een oom – in alle opzichten geliefd bij degenen die hem kenden.

En voor zijn identieke tweeling Anthony was hij gewoon ‘mijn beste maat … mijn wederhelft’. Tijdens zijn laatste momenten, terwijl Elliott vocht voor elke ademhaling in zijn ziekenhuisbed, zijn longen vernietigd door infectie na infectie, stond zijn broer aan zijn zijde.

Anthony, nu 31, uit Wavertree, Liverpool, herinnert zich: ‘Ik was aan het eind bij hem, hield zijn hand vast, streelde zijn haar en zorgde ervoor dat hij getroost werd. En toen was hij weg. Het was vredig, en dat is het beste wat ik me had kunnen wensen. ‘

Anthony Usher verloor zijn tweelingbroer Elliott, samen afgebeeld in 2011, aan complicaties als gevolg van cystische fibrose vorig jaar en vecht nu voor zijn eigen leven

Anthony Usher verloor zijn tweelingbroer Elliott, samen afgebeeld in 2011, aan complicaties als gevolg van cystische fibrose vorig jaar en vecht nu voor zijn eigen leven

Nog steeds aan het wankelen door het verlies, hapert Anthony’s eigen gezondheid nu. Als Elliott’s tweeling kreeg ook hij dezelfde genetische hand – en lijdt aan dezelfde ziekte. Sinds januari is hij in en uit Broadgreen Hospital, Liverpool geweest – meest recentelijk, drie weken geleden, werd hij opgenomen voor behandeling en verblijft hij op dezelfde afdeling waar Elliott stierf.

Onverbiddelijke infecties betekenen dat zijn eigen longfunctie nu rond de 50 procent zweeft.

Het is op het eerste gezicht een sombere prognose. En Anthony’s kansen om zijn tweelingbroer jarenlang te overleven, leken steeds kleiner te worden.

Maar opmerkelijk genoeg is er nu hoop voor hem en duizenden meer in dezelfde positie. Vorige week onthulde The Mail on Sunday dat de veiligheidsregulator van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een baanbrekend geneesmiddel voor cystische fibrose, dat door patiënten en artsen ‘de heilige graal’ wordt genoemd, zou goedkeuren.

En afgelopen vrijdag, zoals we voorspelden, kondigde het lichaam aan dat het groen licht had gegeven – een essentiële hindernis die alle medicijnen moeten doorstaan ​​voordat ze aan patiënten in Groot-Brittannië worden gegeven.

Het medicijn, dat de longfunctie drastisch kan verbeteren, is sinds oktober in Amerika verkrijgbaar, waar het bekend staat als Trikafta, nadat het op de markt werd gebracht na ‘verbluffende’ klinische proefresultaten. Het zal in Europa op de markt worden gebracht onder de merknaam Kaftrio.

Nu kunnen we exclusief melden dat NHS-chefs klaar staan ​​om een ​​financiële deal voor het medicijn te sluiten en dat het begin volgende week zal worden aangekondigd. Het is een keerpunt dat betekent dat patiënten in Engeland mogelijk al volgende maand toegang krijgen tot het medicijn.

Gezondheidssecretaris Matt Hancock – die herhaaldelijk heeft beloofd aan patiëntengroepen dat hij zou ‘vechten’ voor toegang tot het medicijn – kwam persoonlijk tussenbeide om de deal te sluiten, zeggen insiders.

De stap markeert een einde aan maanden van onzekerheid – tijd die, volgens campagnevoerders luidruchtig, veel cystic fibrosis-patiënten zich niet konden veroorloven. In november vertelde deze krant hoe, drie dagen nadat Trikafta groen licht kreeg in Amerika, de NHS een eigen ‘koopjesbak’-deal tekende voor oudere, minder effectieve cystische fibrose-geneesmiddelen.

Het volgde op een opeenvolging van kosten voor de tabletten – Orkambi en andere drugs – die in 2017 begonnen. Het geschil duurde zo lang dat tegen de tijd dat er een akkoord werd bereikt, eind oktober 2019, de medicijnen effectief verouderd waren.

NHS-chefs staan ​​klaar om een ​​deal te sluiten voor een medicijn dat bekend staat als Trikafta in de VS, maar Kaftrio in Europa, dat de longfunctie dramatisch kan verbeteren, nadat gezondheidssecretaris Matt Hancock, eerder deze week afgebeeld in Downing Street, persoonlijk tussenbeide kwam om de deal te sluiten

NHS-chefs staan ​​klaar om een ​​deal te sluiten voor een medicijn dat bekend staat als Trikafta in de VS, maar Kaftrio in Europa, dat de longfunctie dramatisch kan verbeteren, nadat gezondheidssecretaris Matt Hancock, eerder deze week afgebeeld in Downing Street, persoonlijk tussenbeide kwam om de deal te sluiten

NHS-chefs staan ​​klaar om een ​​deal te sluiten voor een medicijn dat bekend staat als Trikafta in de VS, maar Kaftrio in Europa, dat de longfunctie dramatisch kan verbeteren, nadat gezondheidssecretaris Matt Hancock, eerder deze week afgebeeld in Downing Street, persoonlijk tussenbeide kwam om de deal te sluiten

Tegen die tijd produceerde Trikafta bijna wonderbaarlijke resultaten bij Amerikaanse patiënten die hun inspirerende verhalen deelden op sociale media.

De deal voor Orkambi was naar verluidt de grootste in zijn soort in de geschiedenis van NHS, met iets meer dan £ 100 miljoen over twee jaar. Maar zoals een insider destijds uitlegde: ‘Ze hebben het verkeerde medicijn gekocht.’

Uit onze bronnen bleek dat NHS-chefs – onder druk van ministers en parlementsleden wanhopig om de financiële impasse te doorbreken en punten te scoren in een opdoemende algemene verkiezingen – het Orkambi-contract hebben doorlopen.

En ze waren het er stilletjes mee eens om het nieuwere medicijn ‘van de tafel’ te halen als er geen prijs kon worden afgesproken. Het was, volgens velen in de medische gemeenschap, een grote fout.

Hoewel Orkambi en Symkevi de symptomen van cystische fibrose kunnen stabiliseren, is het nieuwere medicijn vier keer zo effectief in het verbeteren van de longfunctie. En terwijl Orkambi en Symkevi werken voor minder dan 45 procent van de patiënten met cystische fibrose, is Kaftrio effectief bij 90 procent. Experts verwachten dat bijna alle patiënten erop zullen worden overgeschakeld zodra ze beschikbaar zijn.

Cystic fibrosis wordt veroorzaakt door een defect gen dat een kind van beide dragerouders erft. Het gen, bekend als de cystische fibrose transmembraan geleidingsregulator, is verantwoordelijk voor het regelen van de beweging van water in en uit cellen.

De fout leidt ertoe dat het door het hele lichaam geproduceerde slijm dik en plakkerig wordt, wat leidt tot een opeenhoping in de longen en de darmen.

De aandoening, die meestal als eerste in de kindertijd wordt opgepikt, veroorzaakt chronische longinfecties, kortademigheid, spijsverteringsproblemen en zelfs onvruchtbaarheid. Patiënten moeten vaak lange periodes in het ziekenhuis doorbrengen en intraveneuze antibiotica en andere medicijnen krijgen om infecties te verwijderen.

Het nieuwe medicijn werkt door het lichaam normaal, dun slijm te laten produceren. Onderzoek heeft aangetoond dat het de longfunctie verbetert en het aantal ziekenhuisopnames kan verminderen door de longen van patiënten vrij te houden van infecties.

Op dit moment overleven patiënten met cystische fibrose vaak niet ver in de veertig. Kaftrio, vroeg gegeven, zal naar verwachting de levensverwachting enorm verbeteren. Dagen na onze onthullingen startte NHS England opnieuw de gesprekken met Vertex, het in Californië gevestigde bedrijf dat Orkambi maakt, en met de nieuwe drug Kaftrio. Maar nogmaals, de gesprekken gingen over de kosten heen.

De afgebeelde deal voor Orkambi was naar verluidt de grootste in zijn soort in de geschiedenis van NHS, met iets meer dan £ 100 miljoen over twee jaar. Maar zoals een insider destijds uitlegde: 'Ze hebben het verkeerde medicijn gekocht'

De afgebeelde deal voor Orkambi was naar verluidt de grootste in zijn soort in de geschiedenis van NHS, met iets meer dan £ 100 miljoen over twee jaar. Maar zoals een insider destijds uitlegde: 'Ze hebben het verkeerde medicijn gekocht'

De afgebeelde deal voor Orkambi was naar verluidt de grootste in zijn soort in de geschiedenis van NHS, met iets meer dan £ 100 miljoen over twee jaar. Maar zoals een insider destijds uitlegde: ‘Ze hebben het verkeerde medicijn gekocht’

Een deel van het probleem, zo is ons nu verteld, was dat NHS England’s belangrijkste dealmaker Blake Dark, die de leiding had over de vorige – en uiterst bittere – onderhandelingen over Orkambi, ook de leiding had over de nieuwe gesprekken over Kaftrio.

Onze insider zei: ‘De EMA-beslissing betrapte iedereen volledig op zijn hoede, en betekende dat de NHS worstelde om de deal weer op de rails te krijgen. Andere landen, zoals Ierland en Denemarken, hebben al financiële deals voor Kaftrio.

Na het fiasco met de Orkambi-deal, zou het enorm gênant zijn geweest dat ze het nieuwe medicijn hadden gekregen voordat we het deden. Hancock moest het persoonlijk overnemen, omdat hij niet wilde dat patiënten in Groot-Brittannië achterbleven. ‘

De jonge cystic fibrosis-patiënt Nicole Adams is het levende bewijs van de verbazingwekkende voordelen van Kaftrio. Afgelopen december vocht ze voor het leven op de intensive care. Kaftrio, op dat moment nog steeds niet goedgekeurd, was haar enige hoop en we meldden het wanhopige pleidooi van haar familie voor de tabletten. Toen we Vertex, de maker van de drug, vertelden over haar benarde situatie, stemde ze ermee in om haar naar haar te sturen.

Die beslissing, die de gebruikelijke reguleringsprocessen op medelevende gronden opzij zette, redde haar leven. Binnen enkele dagen begon haar gezondheid te verbeteren – en vorige week vertelde de 28-jarige uit Belfast hoe ze begon met hardlopen en fietsen terwijl patiënten zoals zij zich na maanden van lock-out begonnen te wagen.

Vandaag zegt ze dat ze wist dat ze eraan vasthield door te weten dat het medicijn onderweg was – en ze hoopt dat andere patiënten nu hetzelfde zullen voelen.

Voor Anthony Usher komt de toegang tot Kaftrio geen moment te snel. Sprekend vanuit zijn ziekenhuisafdeling zei hij dat hij ‘over the moon’ was – maar voegde eraan toe: ‘Ik wou dat het eerder was gekomen, dus het had Elliott kunnen helpen.’

Anthony herinnerde zich zijn broer en zei: ‘Als kinderen kleedden we ons hetzelfde en maakten we elkaar altijd zinnen af. Het was moeilijk om ons van elkaar te onderscheiden, dus we ruilden lessen op school of deden detentie voor elkaar – niet dat we stout waren.

‘We waren onafscheidelijk, hij was mijn beste maat – we moesten bij elkaar blijven, want van jongs af aan moesten we weken in het ziekenhuis doorbrengen, waardoor we veel school moesten missen.’

Ondanks de voor de hand liggende uitdagingen waar ze voor stonden, zegt Anthony dat hij op veel manieren geluk heeft. ‘Elliott en ik waren meestal tegelijkertijd ziek’, legt hij uit. ‘Andere kinderen met taaislijmziekte brengen veel tijd alleen door in het ziekenhuis. We hadden elkaar altijd. ‘

Anthony herinnerde zich zijn broer en zei: 'Als kinderen kleedden we ons hetzelfde en maakten elkaar altijd zinnen af'

Anthony herinnerde zich zijn broer en zei: 'Als kinderen kleedden we ons hetzelfde en maakten elkaar altijd zinnen af'

Anthony herinnerde zich zijn broer en zei: ‘Als kinderen kleedden we ons hetzelfde en maakten elkaar altijd zinnen af’

Tegen de tijd dat ze in de twintig waren, begon de gezondheid van Elliott sneller te verslechteren. In 2017 ontwikkelde hij de bacteriële infectie pseudomonas en longontsteking. ‘Daarna is hij nooit echt teruggekaatst’, herinnert Anthony zich.

Herhaalde infecties bij cystische fibrose leiden tot littekens in de longen en een geleidelijk, onomkeerbaar verlies van longfunctie. Het wordt langzaam steeds moeilijker om te ademen – pijnlijke hoestbuien, uitputting en angst veroorzaakt door het gevoel van verstikking komen vaak voor. ‘Elliott bleef maar bugs krijgen en uiteindelijk lieten de antibiotica ze niet verdwijnen’, zegt Anthony. ‘Zijn longfunctie begon net te dalen. Toen hem een ​​longtransplantatie werd aangeboden, kwam dat als een enorme schok. Tegen de tijd dat hij alles aan boord had genomen en besloot dat hij het zou doen, werd hem verteld dat het toen te laat was. Hij was te ziek. ‘

In 2018 trok Anthony in bij zijn broer, zodat hij voor hem kon zorgen terwijl hij niet in het ziekenhuis lag.

‘Elliott hield van het leven. Niets heeft hem naar beneden gehaald. Hij zou altijd een grapje maken en zingen. Dat is allemaal gestopt. Ik kon het in zijn ogen zien – hij sloot langzaam af. Ik zou proberen hem op te vrolijken, maar als hij zag dat hij achteruitging, was het alsof ik het met mij zag gebeuren. Het was zo pijnlijk om hem door alles heen te zien gaan. ‘

Uiteindelijk zat Elliott op zijn ziekenhuisbed en was hij afhankelijk van een zuurstofslang om te ademen. ‘Hij zag er goed uit. Maar zijn binnenkant was beschadigd ‘, zegt Anthony. ‘Hij wilde alleen maar naar huis komen, maar hij kon het niet.’

Enkele dagen voordat Elliott stierf, stelde Anthony zijn vriendin Kathryn voor in zijn ziekenhuiskamer. ‘Hij hield van Kat en ik wilde dat hij er deel van uitmaakte’, zegt Anthony.

Tegenwoordig beschrijft hij vastzitten op diezelfde ziekenhuisafdeling als ‘traumatisch’. Hij zegt: ‘Ik moet langs de kamer lopen waarin hij stierf, en het is moeilijk om niet te denken, ik ben de volgende. Het gevoel is vreselijk en het is moeilijk om niet in paniek te raken. ‘

Dus het nieuws dat Kaftrio binnenkort in zijn handen zou kunnen zijn, kwam als een enorme opsteker. ‘Ik doe mijn uiterste best om zo fit mogelijk te blijven, doe fysiotherapie en stap op de hometrainer’, zegt Anthony.

‘Ik zie dat de drug mensen in Amerika helpt, en ik ben dol op het feit dat we het binnenkort hier zullen krijgen. Het betekent veel, wetende dat er eindelijk iets is dat me zal helpen beter te worden. ‘

.