Goedkeuring van Alzheimer, COVID-19-vaccins zetten de biotechsector in de schijnwerpers, maar wat nu?

Het grootste deel van het afgelopen jaar droeg slechts een handvol bedrijven de biotechsector, dankzij hun snelle reacties op de COVID-19-pandemie.

U bent waarschijnlijk bekend met vaccinmakers zoals Novavax (NASDAQ: NVAX), Modern (NASDAQ: MRNA), en BioNTech (NASDAQ: BNTX)—van Pfizer (NYSE: PFE) vaccinpartner. Al deze voorraden zijn geëxplodeerd sinds de pandemie, waardoor een vuur ontstond dat hielp om de Nasdaq Biotech Index (NBI) naar het hoogste niveau ooit eerder dit jaar (zie figuur 1). NVAX werd de nieuwste biotech die zijn aandelen vorige maand een grote beweging zag maken toen uit gegevens bleek dat zijn COVID-19-vaccin voor 90% effectief was.

dan vorige maand Biogen (NASDAQ: BIIB) en Eli Lilly (NYSE: LLY) kregen allebei positief nieuws van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over hun behandelingen voor de ziekte van Alzheimer, waardoor de aandelen van beide bedrijven werden opgeheven.

Ondanks de toename van COVID-19 en de ziekte van Alzheimer, blijft biotech nog steeds achter op de bredere S&P 500-index (SPX) sinds het begin van de pandemie, en verloor echt terrein ten opzichte van de SPX die dit voorjaar begon, omdat veel investeerders zich afwendden van zogenaamde “groei”-gebieden om zich meer te concentreren op “cyclische” sectoren zoals energie en industrie. De laatste tijd heeft biotech echter weer wat vaart gekregen, met belangrijke nieuwe goedkeuringen en een hete beursintroductiemarkt (IPO) die sommige investeerders enthousiaster maakte.

Hoewel vaccinmakers de meeste aandacht kregen, zou de focus in de komende maanden op andere therapeutische gebieden en bedrijven kunnen worden gericht nadat een recente regelgevende overwinning wees op een mogelijk vriendelijkere goedkeuringsomgeving van de FDA. Enkele belangrijke biotech-trends zijn vaccins (anders dan die voor het coronavirus), genbewerking, kanker en zeldzame ziekten.

Biotech sectorgrafiek op thinkorswim platform

Biotech sectorgrafiek op thinkorswim platform

AFBEELDING 1: NOG STEEDS OVERTUIGD. Ondanks de sterke prestaties van vaccinmakers, Nasdaq Biotech Index (NBI—kandelaar) volgde de S&P 500-index (SPX-paarse lijn) tussen het begin van de pandemie in maart 2020 en eind juni 2021. Gegevensbronnen: Nasdaq, S&P Dow Jones Indices. Grafiekbron: The thinkorswim®-platform. Alleen voor illustratieve doeleinden. In het verleden behaalde resultaten bieden geen garantie voor toekomstige resultaten.

Waarom investeren in biotechnologie? De risico’s schetsen

Overweeg, voordat u trends bespreekt, wat investeerders in de eerste plaats naar biotech trekt. Als je denkt dat het een goede manier is om snel geld te verdienen, dan is dat absoluut een mythe. Het duurt doorgaans jaren om biotechgeneesmiddelen te ontwikkelen, en veel daarvan falen zelfs in de late stadia. Wanneer dit gebeurt, kunnen aandelen van de bedrijven die eraan werken – waarvan sommige geen andere producten hebben – als een rots instorten.

“Het belangrijkste is om te diversifiëren”, zegt Kevin Huang, senior analist aandelenonderzoek bij CFRA. “Zelfs dingen die zeker lijken, komen niet altijd uit. Het is een goede waarborg dat je weddenschappen over veel biotechbedrijven worden verspreid.”

Wat biotech-investeringen spannend maakt, is wanneer je aandelen van een bedrijf voor een lange tijd bezit en het gestaag vooruitgang ziet boeken. In tijden als deze kunnen FDA-goedkeuring en soms overnames door grotere medische bedrijven het lange wachten de moeite waard maken, hoewel er geen garantie is voor enig succes bij het investeren in biotech.

Biotech is echt een sector voor geduldige investeerders die bereid zijn hun huiswerk te maken in een therapiegebied, belangrijke medische papers te lezen en klinische studies te volgen. Als je van wetenschap houdt, kan biotech-investering intellectueel behoorlijk lonend zijn, zelfs als de financiële beloningen niet altijd volgen.

De goedkeuring van Alzheimer kan een bredere impact hebben op biotech

Na slaapwandelen door de lente, kregen biotechaandelen vorige maand een luide wake-up call toen de FDA het goedkeurde Biogen’s (NASDAQ: BIIB) Aduhelm voor de ziekte van Alzheimer. Hoewel elke goedkeuring van een behandeling voor deze wrede ziekte een reden is om te vieren, kan de manier waarop de FDA het aanpakte een reden zijn waarom veel investeerders enthousiaster zijn over de biotechsector.

De goedkeuring was controversieel in wetenschappelijke kringen omdat de FDA “tegen sterk advies inging” van haar panel van externe experts bij het geven van groen licht, legde Huang uit. Verschillende van die experts stopten na de goedkeuring en zeiden dat proeven niet hadden bewezen dat het medicijn werkt.

Als achtergrond zijn twee van de belangrijkste drempels van de FDA voor de goedkeuring van geneesmiddelen veiligheid en werkzaamheid. Gegevens uit klinische onderzoeken moeten niet alleen aantonen dat een medicijn veilig is om te gebruiken, maar ook dat het echt werkt. Toen we ingingen op de Aduhelm-beslissing, waren er gemengde gegevens over de werkzaamheid van het medicijn, met twee onderzoeken die direct met elkaar in strijd waren. De externe deskundigen adviseerden afwijzing.

Maar de FDA verklaarde in beide onderzoeken dat Aduhelm “consequent en zeer overtuigend het niveau van amyloïde plaques in de hersenen verminderde”. Een vermindering van die plaques zal “redelijkerwijs belangrijke voordelen voor patiënten voorspellen”, voegde het bureau eraan toe.

Een veranderende FDA kan biotechbedrijven ten goede komen

‘Redelijkerwijs te voorspellen’ is niet hetzelfde als ‘effectief’, dus misschien verandert de FDA haar aanpak hier, hoewel het BIIB zal vereisen om post-goedkeuringsstudies uit te voeren om klinische voordelen aan te tonen. De andere verandering ten opzichte van het normale protocol was dat de FDA haar adviescommissie terzijde schoof.

Als de FDA meer medicijnen goedkeurt op basis van bewijs, werken ze op een manier die in theorie patiënten zou kunnen helpen, maar waarvan het nog niet is bewezen, dat is zeer bemoedigend nieuws voor biotech. Wetende dat de FDA zou kunnen overwegen om de regelgeving zelfs maar een beetje te versoepelen, zou het mogelijk kunnen zijn dat meer bedrijven bij de ontwikkeling blijven, wat op den duur kan leiden tot meer inkomsten om de hoge kosten van onderzoek en ontwikkeling te compenseren. Die kosten en het lage goedkeuringspercentage zijn altijd stekelige peren geweest voor investeerders die biotech overwegen.

Enkele weken na de goedkeuring van het BIIB-medicijn voor de ziekte van Alzheimer verleende de FDA de aanduiding “doorbraaktherapie” voor donanemab, Eli Lilly’s experimentele antilichaamtherapie voor de ziekte van Alzheimer. Aangezien de FDA sinds 2003 geen medicijn tegen de ziekte van Alzheimer heeft goedgekeurd, lijken deze stap en de BIIB-goedkeuring zeer zinvol voor de sector en zouden ze nog meer onderzoek naar deze aandoening kunnen versnellen.

“We zullen de komende tien jaar veel meer concurrentie op dit gebied zien … vooral als de FDA de lat voor goedkeuring laag houdt”, zei Huang.

Biotech IPO’s beginnen op te fleuren

Rond de tijd van de BIIB-goedkeuring was er een golf van activiteit in biotech-IPO’s, een ander mogelijk teken van groeiende interesse in de sector. Van de 16 bedrijven die medio juni hun aandelen een week noteerden, waren er 10 in de biotech-ruimte of leverden ze tools aan biotechbedrijven, volgens Barron’s. Een was Alzamend Neuro (ALZN), dat producten ontwikkelt voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten en psychiatrische stoornissen. Het aandeel steeg 170% tijdens zijn debuut, hoewel het kort daarna daalde.

Volgens Dealogic hadden dit jaar tot medio juni 38 biotech-IPO’s $ 7,5 miljard opgehaald. Ter vergelijking: in de eerste twee kwartalen van 2020 haalden 22 biotech-IPO’s $ 8,2 miljard op.

Volgens Matt Kennedy, senior IPO-marktstrateeg bij Renaissance Capital, heeft het succes van MRNA, dat meer dan twee jaar geleden naar de beurs ging, de belangstelling voor de ruimte gewekt. “Moderna is absoluut een voorbeeldige biotech,” vertelde Kennedy Barron’s. “Als biotech-investeerders hoge rendementen zien, leidt dit tot meer biotech-investeringen.” MRNA werkt nu aan griep- en hiv-vaccins.

Eén biotech-IPO eerder dit jaar was niet eens een traditionele medische biotech. Op 21 april, Zymergen (NASDAQ: ZY) nam $ 500 miljoen in een IPO. Het bedrijf gebruikt wat het ‘biofacturing’ noemt met micro-organismen om consumenten-, elektronische en landbouwproducten te maken.

Gene-editing gezien als belangrijke nieuwe technologie

Soms gaat het minder om specifieke therapiegebieden met biotech en meer om nieuwe technologie die kan overgaan in verschillende medische gebieden.

Intellia Therapeutics’ (NASDAQ: NTLA) aankondiging vorige maand dat patiënten hadden geprofiteerd van de gen-editing behandeling deed de voorraad stijgen. Andere aandelen voor het bewerken van genen, waaronder: Crispr Therapeutics (NASDAQ: CRSP), uitgegeven geneeskunde (NASDAQ: BEWERK), hoekpunt (NASDAQ: VRTX), en Beam Therapeutics (NASDAQ: BEAM), ook genoten van een stijging van het nieuws.

De experimentele behandeling van NTLA herstelt een foutief gen dat transthyretine-amyloïdose of ATTR veroorzaakt: een opeenhoping van een verkeerd gevouwen eiwit in de zenuwen en het hart dat vaak dodelijk is.

Ook werken CRSP en VRTX samen in een poging sikkelcelanemie te bestrijden, een ziekte zonder veel behandelingskeuzes.

Zeldzame ziekten nog steeds een focus van de industrie

Een ander belangrijk gebied door de jaren heen voor biotech is de behandeling van zeldzame ziekten. De overheid biedt een behoorlijke hoeveelheid prikkels aan voor bedrijven die werken aan zeldzame ziekten, inclusief exclusiviteit op het gebied van marketing. Geneesmiddelen op dit gebied kunnen ook een hoog prijskaartje hebben, vooral voor zeer slopende ziekten.

Een bedrijf dat aan zeldzame ziekten werkt, is BioMarin (BMRN), dat op zoek is naar goedkeuring door de regelgevende instanties voor een medicijn voor de behandeling van achondroplasie, een veel voorkomende vorm van dwerggroei. Het bedrijf kondigde onlangs een positieve aanbeveling aan van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau voor zijn experimentele, eenmaal daagse injectie, vosoritide.

Kanker is helaas verre van een zeldzame ziekte en veel biotechbedrijven werken aan behandelingen. Biotechbedrijven die aan kanker werken, streven naar gerichte therapieën die gericht zijn op specifieke genen. Veel van deze vooruitgang heeft te maken met verbeteringen in DNA-sequencing die het gemakkelijker maken om behandelingen sneller dan voorheen te ontwikkelen. Een gebied dat veel voordelen heeft gezien, is borstkanker. Combinatietherapieën voor kanker (twee geneesmiddelen gecombineerd) is een ander gebied waar vooruitgang is geboekt.

Sommige biotechbedrijven op het gebied van kanker zijn Seagen (SGEN), Amgen (AMGN) en Gilead (GILD). Gilead bouwt zijn aanwezigheid op kanker op nadat het een reputatie heeft opgebouwd met geneesmiddelen voor de behandeling van hiv, hepatitis B, hepatitis C en griep.

Beproevingen en beproevingen (en triomfen)

Beleggers die in biotech-aandelen springen op basis van positieve krantenkoppen over klinische onderzoeken, lopen het risico hun geld te verliezen als grotere onderzoeken in een later stadium uitblijven, of soms zelfs als ze dat wel doen.

Neem bijvoorbeeld een biotechbedrijf Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD). De aandelen van dit bedrijf zijn in maart in één dag met ongeveer 50% gedaald toen het in de problemen kwam met de FDA. ACAD’s medicijn Nuplazid, dat al is goedgekeurd en op de markt is om de psychose van de ziekte van Parkinson te behandelen, wachtte op de beoordeling van het FDA-label voor gebruik bij aan dementie gerelateerde psychose. Proefgegevens waren indrukwekkend, volgens analisten.

In plaats van een OK op het etiket, wat een belangrijke stap zou zijn geweest in de richting van goedkeuring van de nieuwe indicatie, ontving ACAD een brief van de FDA die “tekortkomingen identificeerde die op dit moment een discussie over etikettering en postmarketingvereisten/toezeggingen uitsluiten.” Het is onduidelijk waar dit nu heen gaat, maar het aandeel, waarvan het hoogste punt in 52 weken boven $ 58 ligt, wordt nu in de buurt van $ 24 verhandeld. Het slechte FDA-nieuws halveerde in feite de marktkapitalisatie van ACAD van de ene op de andere dag.

Dat laat zien hoe snel het lot kan veranderen voor mensen die in biotech investeren. Als je je erin waagt, kun je er bijna op rekenen dat je op de lange termijn wat verliezers in je portefeuille hebt. De sleutel is om in een vroeg stadium enkele winnaars te identificeren. Zo waren ACAD-aandelen ongeveer 10 jaar geleden onder de $ 2 verhandeld voordat ze de laatste fase van proeven doormaakten en goedkeuring kregen voor Nuplazid, nu een product met een jaarlijkse omzet van meer dan $ 400 miljoen. Dus soms kan dezelfde voorraad uw biotech-winnaar en -verliezer zijn als u lang genoeg blijft.

Afbeelding door Spencer Davis van Pixabay

Bekijk meer van Benzinga

© 2021 Benzinga.com. Benzinga geeft geen beleggingsadvies. Alle rechten voorbehouden.